Разработка CRISPR-Cas9 стала одним из наиболее значимых медицинских достижений последних лет. Ученые рассчитывали, что эти «генетические ножницы» позволят лечить ранее неизлечимые болезни, а их создательницы получили Нобелевскую премию. Однако на практике технология долгое время оставалась почти недоступной: большинство пациентов, которым требовалась подобная терапия, не могли ее получить. Ситуация начала меняться лишь недавно. История младенца, которого удалось вылечить от наследственного заболевания, вселяет надежду в миллионы людей.
«Сыновья угасают прямо на глазах»
Многие болезни возникают из-за нарушений в генетическом коде. Иногда к серьезным последствиям приводит всего одна ошибка в последовательности ДНК. Исправлять подобные дефекты ученые научились в 2012 году, когда появилась технология программируемого редактирования генов CRISPR-Cas9.
Ключевой вклад в ее создание внесли француженка Эммануэль Шарпантье и американка Дженнифер Дудна. В 2020 году Нобелевский комитет отметил их работу престижной наградой. Среди менее известных первопроходцев этого направления — Федор Урнов, профессор молекулярной и клеточной биологии Калифорнийского университета в Беркли. Исследователь родился в России, а в 1990-х годах переехал в США.
Через два года после вручения Нобелевской премии его коллегам Урнов опубликовал статью в New York Times. В ней ученый отметил, что с технической точки зрения медицина уже готова применять CRISPR для лечения людей, однако в большинстве случаев такая возможность по-прежнему не используется.